細胞和基因治療（Cell and Gene Therapy, CGT）是生物藥前沿方向。CGT的本質是對于嚴重難治性的疾病，從表征追溯到基因或細胞，從源頭修複受損基因或細胞來治療疾病，具備精准治療、長久受益的特點。

2017年，首個CGT産品Kymriah獲FDA批准；2024上半年，全球共3款細胞和基因療法首次獲批，近年來的技術及監管保持對CGT的積極態勢。 

細胞治療和基因治療獨立又有緊密聯系，美國FDA及我國NMPA把二者組合成細胞和基因治療來監管（歐盟歸類爲先進治療藥物）。基因慧認爲，細胞和基因治療是基于治療疾病或康複的目的，通過修複受損基因或細胞並整合到生命體中，來恢複組織或生物正常功能的壹項生物技術。細胞和基因治療與基因編輯、免疫治療、再生醫學、創新藥等概念緊密相關。

在細分的描述中，細胞和基因治療包括以CAR-T爲代表的細胞治療和以基因編輯爲代表的基因治療。近年，細胞和基因治療的範圍延展到癌症疫苗、幹細胞和核酸藥物，限于篇幅，這三類在本藍皮書中不作闡述。

細胞和基因治療的主要應用領域是嚴重的遺傳病/罕見病以及複發性、難治性的腫瘤。其中，基因治療主要應用遺傳病/罕見病，在我國，臨床試驗中的基因治療適應症主要包括輸血依賴性β地中海貧血、脊髓性肌萎縮症、鐮狀細胞病、血友病、杜氏肌營養不良、先天性黑矇眼科疾病等。以輸血依賴性β地中海貧血爲例，傳統治療方案需要定期輸血、長周期的治療費用昂貴且容易産生副反應。

基因治療的原理是，基于珠蛋白鏈合成缺失造成溶血性貧血的原理，首先從病人的外周血中提取造血幹細胞，然後利用病毒載體將正常的珠蛋白基因導入其中，使細胞恢複正常，再將改造後的造血幹細胞回輸給病人。 

細胞治療目前主要應用難治性、複發性血液腫瘤，代表療法之壹嵌合抗原受體 T 細胞療法 (CAR-T)，原理是向免疫T細胞導入修飾或改變的基因，使 T 細胞表達“定位導航裝置”——腫瘤嵌合抗原受體（CAR），産生識別特定腫瘤細胞的能力，並結合 T 細胞自身的免疫效應來共同作用于腫瘤細胞。此外值得關注的是，首款治療實體瘤的TCR-T細胞療法Afamitresgene autoleucel有望在2024年獲批，用于治療滑膜肉瘤和粘液樣/圓細胞脂肪肉瘤。 

細胞和基因治療在産業層面的導向是生物醫藥研發，依賴政策支持、研發投入和供應鏈。二者往往獨立研發，也有較高的業務關聯度。 

細胞治療方面，商業模式相對成熟。國外以輝瑞、禮來等傳統巨頭藥企研發爲主，通過臨床注冊上市，與醫院合作的路徑進行銷售。保險公司參與支付，有分期付款模式以及按療效付款等靈活的支付方式。

國內細胞治療在發展早期，2021-2024年間批准上市的5款CAR-T産品，均來自于生物藥企（包括複星凱特、藥明巨諾、馴鹿生物/信達生物、合源生物、科濟藥業等），頭部藥企部分通過原研産品的技術引進。例如阿基侖賽注射液是複星凱特從美國Kite引進Yescarta®技術,並獲授權在中國進行本地化生産，定價爲120萬元人民幣/針，國外定價約250萬元人民幣/針。對照國內外購買力及定價，我國細胞治療産品有進壹步降低成本的空間及需求，包括原研技術創新、供應鏈優化及規模效益等，需要商業保險等模式減輕患者的負擔。截至成稿日，科濟藥業-B（HK.02171）、藥明巨諾-B（HK.02126）的總市值分別爲25.90億港元、7.84億港元。 

基因治療方面，涉及載體等生産，高度依賴外包。國外基因治療的産品模式以頭部藥企的內部研發和並購爲主，銷售走醫院渠道。國內目前沒有新壹代的基因治療産品上市，大部分在近兩年剛剛獲批IND（新藥臨床試驗申請）。商業模式目前以CDMO（合同研發及生産組織）爲主。